“今年國(guó)家醫(yī)保目錄進(jìn)行了非常大的調(diào)整，取消了對(duì)原來(lái)基因重組因子VIII的臨床應(yīng)用限制，甲型血友病的兒童患者、成人患者對(duì)基因重組VIII的使用均已納入醫(yī)保范圍，這將加速疾病治療的普及。&rd
“今年國(guó)家醫(yī)保目錄進(jìn)行了非常大的調(diào)整，取消了對(duì)原來(lái)基因重組因子VIII的臨床應(yīng)用限制，甲型血友病的兒童患者、成人患者對(duì)基因重組VIII的使用均已納入醫(yī)保范圍，這將加速疾病治療的普及。”夏爾中國(guó)總經(jīng)理叢凡對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示，而對(duì)罕見(jiàn)病藥物廠商來(lái)說(shuō)，這將是推動(dòng)創(chuàng)新治療、惠及更多患者的重要契機(jī)。
夏爾(Shire)是一家總部位于愛(ài)爾蘭的罕見(jiàn)病領(lǐng)域主要制藥企業(yè)，以罕見(jiàn)病業(yè)務(wù)為核心，輔以專科疾病業(yè)務(wù)，2016年的銷售額約110億美元。血友病藥物是該公司的核心產(chǎn)品之一。
血友病的成因是活性凝血因子生成障礙，導(dǎo)致凝血時(shí)間延長(zhǎng)，重癥患者沒(méi)有明顯外傷也可出血，并進(jìn)一步引起關(guān)節(jié)的損傷甚至是喪失行動(dòng)能力。由于血友病患者需要不斷補(bǔ)充凝血因子，治療費(fèi)用昂貴。這一疾病需要終生治療，導(dǎo)致很多患者因病致殘、因病致貧。
醫(yī)保政策的改善，對(duì)于患者而言是一種福利，對(duì)于罕見(jiàn)病藥物公司而言，則意味著市場(chǎng)的打開(kāi)和對(duì)創(chuàng)新藥物研發(fā)的激勵(lì)。
罕見(jiàn)病又稱“孤兒病”，是指發(fā)病率極低的疾病，有些孤兒病的發(fā)病幾率低至幾萬(wàn)分之一、甚至幾十萬(wàn)分之一。罕見(jiàn)病藥物不具有普適性，這阻礙了藥企對(duì)于罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的積極性，患者也往往難以得到適用藥物。
受訪者供圖
中國(guó)的政策層面，正在清理出一條罕見(jiàn)病治療的綠色通道。
中國(guó)國(guó)家食藥監(jiān)總局(CFDA)此前發(fā)布的《關(guān)于鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新加快新藥醫(yī)療器械上市審評(píng)審批的相關(guān)政策》的征求意見(jiàn)中提出，罕見(jiàn)病治療藥物和醫(yī)療器械申請(qǐng)人可提出減免臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，加快罕見(jiàn)病用藥醫(yī)療器械審評(píng)審批。對(duì)于國(guó)外已批準(zhǔn)上市的罕見(jiàn)病治療藥物和醫(yī)療器械，可有條件批準(zhǔn)上市，上市后在規(guī)定時(shí)間內(nèi)補(bǔ)做相關(guān)研究。
叢凡表示，這有助于夏爾加快國(guó)外罕見(jiàn)病及專科疾病領(lǐng)域創(chuàng)新藥物引入中國(guó)的步伐。
目前已知的罕見(jiàn)病超過(guò)7000種，每一個(gè)罕見(jiàn)病的發(fā)病率，雖然只有幾萬(wàn)分之一，甚至是更低，但是加起來(lái)總?cè)巳簲?shù)并不少，全球有3.5億罕見(jiàn)病患者。
“如果你懂得怎么樣去開(kāi)發(fā)這個(gè)市場(chǎng)的需求，能夠?yàn)楹币?jiàn)病患者提供創(chuàng)新的、有價(jià)值的治療，它的回報(bào)也是巨大的。”叢凡告訴第一財(cái)經(jīng)記者。
至少在中國(guó)市場(chǎng)，夏爾的甲型血友病治療方案取得了成功。“我們四年以前引進(jìn)全球最新、臨床應(yīng)用最廣泛的第三代基因重組因子VIII，目前在中國(guó)業(yè)務(wù)發(fā)展非常迅速。這也是由于在中國(guó)，血友病作為罕見(jiàn)病的大病，患者有巨大的需求。”據(jù)叢凡介紹，中國(guó)約有13.6萬(wàn)血友病患者，其中甲型血友病患者約占近11萬(wàn)人。
中國(guó)已成為除美國(guó)外夏爾增長(zhǎng)速度最快的市場(chǎng)之一，而中國(guó)白蛋白業(yè)務(wù)也已成為夏爾全球第一市場(chǎng)。
沒(méi)有確切的數(shù)字表明中國(guó)到底有多少罕見(jiàn)病人。1600萬(wàn)是一個(gè)經(jīng)常被引用的數(shù)據(jù)。復(fù)旦大學(xué)出生缺陷研究中心馬瑞教授等人在2011年按照患病率為50萬(wàn)分之一統(tǒng)計(jì)，推算出中國(guó)罕見(jiàn)病患病人數(shù)約為1680萬(wàn)。
中國(guó)的罕見(jiàn)病診斷治療比例普遍很低。叢凡告訴第一財(cái)經(jīng)記者，像甲型血友病只有10%的患者被發(fā)現(xiàn)，很多未發(fā)現(xiàn)的患者可能存在于基層。“沿海城市的血友病診斷率會(huì)高一點(diǎn)，有的地區(qū)高達(dá)70%，內(nèi)陸地區(qū)的診斷率則偏低，地區(qū)差異明顯。”
提到下一步，叢凡表示，夏爾將把著力點(diǎn)放在如何通過(guò)和第三方機(jī)構(gòu)合作，擴(kuò)大在基層對(duì)患者的篩查，找到更多的患者。未來(lái)5年，中國(guó)將進(jìn)入快速增長(zhǎng)期， 夏爾準(zhǔn)備加快國(guó)外創(chuàng)新藥物引入中國(guó)的步伐。
