“今年國家醫(yī)保目錄進行了非常大的調(diào)整，取消了對原來基因重組因子VIII的臨床應(yīng)用限制，甲型血友病的兒童患者、成人患者對基因重組VIII的使用均已納入醫(yī)保范圍，這將加速疾病治療的普及。&rd
“今年國家醫(yī)保目錄進行了非常大的調(diào)整，取消了對原來基因重組因子VIII的臨床應(yīng)用限制，甲型血友病的兒童患者、成人患者對基因重組VIII的使用均已納入醫(yī)保范圍，這將加速疾病治療的普及。”夏爾中國總經(jīng)理叢凡對第一財經(jīng)記者表示，而對罕見病藥物廠商來說，這將是推動創(chuàng)新治療、惠及更多患者的重要契機。
夏爾(Shire)是一家總部位于愛爾蘭的罕見病領(lǐng)域主要制藥企業(yè)，以罕見病業(yè)務(wù)為核心，輔以專科疾病業(yè)務(wù)，2016年的銷售額約110億美元。血友病藥物是該公司的核心產(chǎn)品之一。
血友病的成因是活性凝血因子生成障礙，導(dǎo)致凝血時間延長，重癥患者沒有明顯外傷也可出血，并進一步引起關(guān)節(jié)的損傷甚至是喪失行動能力。由于血友病患者需要不斷補充凝血因子，治療費用昂貴。這一疾病需要終生治療，導(dǎo)致很多患者因病致殘、因病致貧。
醫(yī)保政策的改善，對于患者而言是一種福利，對于罕見病藥物公司而言，則意味著市場的打開和對創(chuàng)新藥物研發(fā)的激勵。
罕見病又稱“孤兒病”，是指發(fā)病率極低的疾病，有些孤兒病的發(fā)病幾率低至幾萬分之一、甚至幾十萬分之一。罕見病藥物不具有普適性，這阻礙了藥企對于罕見病藥物研發(fā)的積極性，患者也往往難以得到適用藥物。
受訪者供圖
中國的政策層面，正在清理出一條罕見病治療的綠色通道。
中國國家食藥監(jiān)總局(CFDA)此前發(fā)布的《關(guān)于鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新加快新藥醫(yī)療器械上市審評審批的相關(guān)政策》的征求意見中提出，罕見病治療藥物和醫(yī)療器械申請人可提出減免臨床試驗申請，加快罕見病用藥醫(yī)療器械審評審批。對于國外已批準(zhǔn)上市的罕見病治療藥物和醫(yī)療器械，可有條件批準(zhǔn)上市，上市后在規(guī)定時間內(nèi)補做相關(guān)研究。
叢凡表示，這有助于夏爾加快國外罕見病及專科疾病領(lǐng)域創(chuàng)新藥物引入中國的步伐。
目前已知的罕見病超過7000種，每一個罕見病的發(fā)病率，雖然只有幾萬分之一，甚至是更低，但是加起來總?cè)巳簲?shù)并不少，全球有3.5億罕見病患者。
“如果你懂得怎么樣去開發(fā)這個市場的需求，能夠為罕見病患者提供創(chuàng)新的、有價值的治療，它的回報也是巨大的。”叢凡告訴第一財經(jīng)記者。
至少在中國市場，夏爾的甲型血友病治療方案取得了成功。“我們四年以前引進全球最新、臨床應(yīng)用最廣泛的第三代基因重組因子VIII，目前在中國業(yè)務(wù)發(fā)展非常迅速。這也是由于在中國，血友病作為罕見病的大病，患者有巨大的需求。”據(jù)叢凡介紹，中國約有13.6萬血友病患者，其中甲型血友病患者約占近11萬人。
中國已成為除美國外夏爾增長速度最快的市場之一，而中國白蛋白業(yè)務(wù)也已成為夏爾全球第一市場。
沒有確切的數(shù)字表明中國到底有多少罕見病人。1600萬是一個經(jīng)常被引用的數(shù)據(jù)。復(fù)旦大學(xué)出生缺陷研究中心馬瑞教授等人在2011年按照患病率為50萬分之一統(tǒng)計，推算出中國罕見病患病人數(shù)約為1680萬。
中國的罕見病診斷治療比例普遍很低。叢凡告訴第一財經(jīng)記者，像甲型血友病只有10%的患者被發(fā)現(xiàn)，很多未發(fā)現(xiàn)的患者可能存在于基層。“沿海城市的血友病診斷率會高一點，有的地區(qū)高達70%，內(nèi)陸地區(qū)的診斷率則偏低，地區(qū)差異明顯。”
提到下一步，叢凡表示，夏爾將把著力點放在如何通過和第三方機構(gòu)合作，擴大在基層對患者的篩查，找到更多的患者。未來5年，中國將進入快速增長期， 夏爾準(zhǔn)備加快國外創(chuàng)新藥物引入中國的步伐。
