健康新聞

定制基因編輯療法治愈罕見遺傳病患兒

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美國費城兒童醫院與賓夕法尼亞大學醫學團隊利用定制的CRISPR基因編輯療法,成功治愈了一名患有罕見遺傳病的兒童。這項研究成果已發表在《新英格蘭醫學雜志》上,并在美國基因與細胞治療學會年會上進行了報告。該突破將為治療目前尚無有效療法的罕見疾病打開新的大門。這名患兒名為KJ,出生時即患有嚴重的氨基甲酰磷

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AI工具為一名罕見病患者找到藥物

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美國賓夕法尼亞大學科學家開發出一款新型人工智能(AI)工具。在梳理了4000種現有藥物后,這款AI工具為一名特發性多中心型Castleman病(iMCD)患者找到了救命藥物。相關論文發表于最新一期《新英格蘭醫學雜志》。在最新研究中,這款AI通過機器學習算法,確定阿達木單抗可能是治療iMCD最有效的藥

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春季水腫高發,別讓飛絮過敏來背鍋!警惕這種罕見病

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本報訊 杭州街頭的梧桐、楊樹蠢蠢欲動,飄絮季節如期而至,這也是過敏性皮炎、皮膚紅腫的高發時節。近期,杭州各大醫院的過敏科門診量劇增。“發生過敏、水腫反復‘糾纏’,常規治療用藥不見效等情況,可能不是單純的過敏性疾病?!闭憬髮W醫學院附屬第二醫院過敏科副主任汪慧英教授提醒,此時需要警惕一種易誤診誤治的罕

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政策利好不斷新藥上市加速罕見病患者迎來“暖春”

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國務院總理李克強2月11日主持召開的國務院常務會議決定,對罕見病治療藥物給予增值稅優惠,從3月1日起,對首批21個罕見病藥品和4個原料藥,參照抗癌藥對進口環節減按3%征收增值稅,國內環節可選擇按3%簡易辦法計征增值稅?!斑@釋放出一個強烈信號,國家希望激勵國外罕見病治療藥物盡快進入我國,解決患者用藥可

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