AI工具為一名罕見病患者找到藥物

美國賓夕法尼亞大學科學家開發出一款新型人工智能(AI)工具。在梳理了4000種現有藥物后,這款AI工具為一名特發性多中心型Castleman病(iMCD)患者找到了救命藥物。相關論文發表于最新一期《新英格蘭醫學雜志》。

在最新研究中,這款AI通過機器學習算法,確定阿達木單抗可能是治療iMCD最有效的藥物。阿達木單抗是一種單克隆抗體,美國食品和藥物管理局批準其可用于治療關節炎、克羅恩病等疾病。

研究團隊表示,兩年前,這名患者已經進入臨終關懷階段。但服用阿達木單抗后,他的癥狀已經減輕。他們開展的實驗還發現,阿達木單抗會抑制一種特定蛋白質——腫瘤壞死因子,這可能是其能有效治療iMCD的關鍵。實驗數據顯示,嚴重的iMCD患者腫瘤壞死因子信號水平較高。進一步分析也表明,iMCD患者免疫細胞在激活時,會比健康個體產生更多腫瘤壞死因子。

研究團隊表示,iMCD患者的存活率極低,治療方案很少。這款AI工具有望為更多罕見疾病找到新療法,從而挽救更多人的生命。他們準備在今年啟動一項臨床試驗,研究JAK1/2抑制劑靶向iMCD的有效性。

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