未來(lái)，艾滋病有可能通過(guò)“基因編輯+骨髓移植”的方式“治愈”。
世界首例基于基因編輯干細(xì)胞治療艾滋病和白血病的案例，被中國(guó)科學(xué)家完成了。
9月11日，鄧宏魁等國(guó)內(nèi)多名生命科學(xué)、醫(yī)學(xué)學(xué)者在頂級(jí)醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)》雜志上發(fā)表的新研究顯示：利用CRISPR/Cas9技術(shù)，科學(xué)家對(duì)人造血干細(xì)胞進(jìn)行基因編輯，在動(dòng)物模型中可長(zhǎng)期穩(wěn)定重建造血系統(tǒng)，其產(chǎn)生的外周血細(xì)胞具有抵御艾滋病和白血病能力。“中國(guó)科研人員首次完成了基因編輯干細(xì)胞治療艾滋病和白血病患者”的消息一出，即上熱搜，引發(fā)關(guān)注。
對(duì)公眾而言，此事涉及的專(zhuān)業(yè)術(shù)語(yǔ)理解起來(lái)，確實(shí)有門(mén)檻，但因其“首例”字眼，又涉及艾滋病、白血病等難以攻克的絕癥，這的確燃起了很多人的希望。而利用CRISPR基因編輯可能實(shí)現(xiàn)“功能性治愈艾滋病”，本質(zhì)上是汲取了當(dāng)今國(guó)內(nèi)外防治艾滋病的成果，也是利用先進(jìn)的基因編輯技術(shù)獲得了治療艾滋病的突破。
HIV入侵人體的免疫細(xì)胞，需要一個(gè)入口和受體，這就是CCR5-Δ32基因（德?tīng)査?2基因）編碼的受體。如該基因發(fā)生突變，HIV就難以依賴(lài)，人就不會(huì)患艾滋病。但出現(xiàn)這類(lèi)情況的人，在總?cè)丝谥惺菢O少數(shù)。
2007年，國(guó)外科學(xué)家對(duì)艾滋病患者“柏林病人”移植了有CCR5-Δ32基因突變的供者骨髓后，其血液中的HIV病毒被有效清除，且迄今未見(jiàn)復(fù)活。“柏林病人”因此也被視為人類(lèi)治愈的第一例艾滋病病人。
此療法成本高昂，且供者極為難找，但也為研究人員指明了另一個(gè)方向，如能找到有合適配型的供者骨髓，哪怕沒(méi)有相關(guān)基因突變，也可通過(guò)基因編輯，實(shí)現(xiàn)對(duì)艾滋病的治療或治愈。
中國(guó)研究人員的具體方法是，從中華骨髓庫(kù)中篩選出與一名患有白血病合并艾滋病的患者相適配的骨髓，再采用基因編輯技術(shù)對(duì)造血干細(xì)胞進(jìn)行CCR5-Δ32基因敲除，敲除率達(dá)到17.8%。然后將其回輸?shù)交颊唧w內(nèi)。結(jié)果表明，在患者短暫停止服用抗HIV的藥物期間，表現(xiàn)出了部分抵御HIV感染的能力，在19個(gè)月的觀察中并未發(fā)現(xiàn)脫靶及其他副作用，且經(jīng)過(guò)編輯后的成體造血干細(xì)胞能長(zhǎng)期重建人的造血系統(tǒng)，從而實(shí)現(xiàn)癥狀緩解。
這項(xiàng)成果并非徹底治愈了艾滋病，而可能是對(duì)個(gè)別病例的功能性治愈。即便如此，其意義也堪稱(chēng)巨大，是一種創(chuàng)新型的突破。而且，對(duì)人的成體細(xì)胞進(jìn)行基因編輯，不會(huì)影響和傷及后代，具有較大的安全性，倫理爭(zhēng)議也較小。同時(shí)，這項(xiàng)研究也表明，利用CRISPR基因剪刀編輯和敲除基因的中靶率相當(dāng)高，至少是在該病例中獲得了安全性檢驗(yàn)。
基因編輯是種中性技術(shù)，由這起研究成果看，未來(lái)人類(lèi)有望利用此技術(shù)，治愈（至少是功能性治愈）艾滋病及其他多種疾病，讓人類(lèi)從中受益。
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