近日，國家醫(yī)保局等部門發(fā)布了新版國家醫(yī)保藥品目錄，新增91種藥品，其中包括13種罕見病用藥，這一舉措不僅體現(xiàn)了我國在罕見病管理方面的積極探索與擔(dān)當(dāng)，還彰顯了我國在醫(yī)藥領(lǐng)域?qū)γ癖娚畹恼兆o(hù)力度。
由于罕見病的發(fā)病率非常低，有效的治療方案也相對(duì)缺乏，尤其是針對(duì)特定疾病的專門藥物較少。罕見病患者及其家庭常常面臨情感、社會(huì)和經(jīng)濟(jì)上的壓力，迫使其在醫(yī)療資源、心理支持和社會(huì)服務(wù)等方面付出更多。推進(jìn)罕見病用藥進(jìn)醫(yī)保，有利于減輕罕見病患者的壓力。
我國對(duì)罕見病患者醫(yī)保管理的模式是多元化且具有創(chuàng)新性的。從醫(yī)保目錄的動(dòng)態(tài)調(diào)整來看，相關(guān)部門通過嚴(yán)謹(jǐn)?shù)乃幤峰噙x程序，綜合評(píng)估藥品的臨床價(jià)值、安全性、有效性以及經(jīng)濟(jì)性等多方面因素，將更多罕見病治療藥品納入醫(yī)保報(bào)銷范疇。這一過程并非一蹴而就，而是經(jīng)過了大量的醫(yī)學(xué)、藥學(xué)、經(jīng)濟(jì)學(xué)專家的反復(fù)論證與研討，確保有限的醫(yī)保資金能夠精準(zhǔn)地投入到最急需、最有效的罕見病治療領(lǐng)域。例如，本次新增的多種罕見病用藥，都是在對(duì)疾病的發(fā)病率、現(xiàn)有治療手段以及患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)等方面進(jìn)行深入調(diào)研后確定的。
同時(shí)，國家醫(yī)保局還積極探索與藥企的談判協(xié)商機(jī)制。通過與藥品生產(chǎn)企業(yè)進(jìn)行價(jià)格談判，在降低藥品價(jià)格的同時(shí)，為企業(yè)提供相對(duì)穩(wěn)定的市場預(yù)期。這不僅有助于減輕患者的用藥負(fù)擔(dān)，還激發(fā)了藥企的研發(fā)積極性，保障了罕見病治療藥物的可持續(xù)研發(fā)與生產(chǎn)。如一些高價(jià)罕見病藥物在經(jīng)過談判后價(jià)格大幅下降，進(jìn)入醫(yī)保目錄后，患者的自付費(fèi)用顯著降低，大大提高了藥物的可及性。
醫(yī)保的覆蓋為罕見病患者提供了更為全面的保障，有助于提高他們的就醫(yī)意愿與治療依從性。隨著患者接受治療的積極性提高，醫(yī)療機(jī)構(gòu)也能在罕見病的早期診斷和干預(yù)方面發(fā)揮更大作用，從而改善患者的整體健康狀況。
罕見病藥物進(jìn)醫(yī)保，體現(xiàn)出國家對(duì)醫(yī)藥領(lǐng)域民生的照護(hù)已經(jīng)從具體的政策措施轉(zhuǎn)化為宏觀的發(fā)展戰(zhàn)略，涵蓋了對(duì)不同疾病群體的重視及對(duì)相應(yīng)資源的優(yōu)化配置。
在國家層面，政府部門通過持續(xù)完善醫(yī)保制度，致力于為大眾提供更加公平和可及的醫(yī)療保障。從最開始的常見病、慢性病藥物進(jìn)醫(yī)保，到目前的罕見病藥物進(jìn)醫(yī)保，反映了國家在保障公眾健康和實(shí)現(xiàn)醫(yī)療公平方面的堅(jiān)定決心。
醫(yī)保對(duì)罕見病用藥的支持鼓勵(lì)了藥企加大在罕見病治療領(lǐng)域的研發(fā)投入。更多的資金和人才開始流向這一領(lǐng)域，推動(dòng)了罕見病治療技術(shù)的創(chuàng)新與藥物的研發(fā)進(jìn)程。這不僅有利于提高我國罕見病治療的整體水平，也促進(jìn)了醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的多元化發(fā)展，提升了我國在全球醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域的競爭力。
值得注意的是，國家在公共衛(wèi)生政策上日漸重視綜合性和前瞻性的設(shè)計(jì)，并注重各種藥物的國產(chǎn)化。如“氯巴占”等藥物原先只能通過進(jìn)口獲得，而在政策鼓勵(lì)和企業(yè)不懈努力下，有了國產(chǎn)仿制藥。隨著國產(chǎn)化戰(zhàn)略的實(shí)施，我們不僅降低了對(duì)國際藥品市場的依賴，還增強(qiáng)了公共衛(wèi)生安全意識(shí)。這一系列政策與措施，體現(xiàn)了國家在尋求醫(yī)療公平、提升公眾健康水平方面的堅(jiān)定信心和不懈努力。面向未來，隨著更多罕見病藥物的研究和開發(fā)投入，患者將能享受到更高質(zhì)量的治療和更全面的保障，健康中國的愿景也將逐步實(shí)現(xiàn)。
（作者：鄧勇，系北京中醫(yī)藥大學(xué)教授）
