中新網(wǎng)銀川1月20日電 (楊迪 楊萱)“諾西那生鈉”注射液是全球首個治療脊髓性肌萎縮癥的藥物，2022年1月1日，該藥被納入醫(yī)保目錄后，價格從近70萬元一針降至3.3萬元。記者20日從寧夏回族自治區(qū)人民醫(yī)院獲悉，1月19日，寧夏首位受益患兒小宇(化名)在該醫(yī)院成功鞘內(nèi)注射基因剪切藥物“諾西那生鈉”，給患者及家屬帶來新希望。
據(jù)了解，脊髓性肌萎縮癥(簡稱SMA)是一種罕見的常染色體隱性遺傳病，主要表現(xiàn)為進行性肌肉萎縮和無力，進而出現(xiàn)吞咽、呼吸功能的喪失。脊髓性肌萎縮癥在新生兒中發(fā)病率約為1/6000至1/10000，是嬰兒期最常見的致死性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，患兒如不用藥，大多數(shù)無法活到2歲。
此前，脊髓性肌萎縮癥屬于“無藥可治”的情況，全世界范圍內(nèi)對SMA的治療措施僅限于呼吸支持、營養(yǎng)支持、骨科矯形等輔助治療方法，給家庭和社會帶來了沉重的負擔。“諾西那生鈉”注射液上市后，則為這種遺傳性疾病的治療帶來了新希望。
但近70萬元一針的天價，仍令許多家庭望而卻步。2022年1月1日，“諾西那生鈉”被納入醫(yī)保目錄，報銷比例高達70%，價格降至3.3萬元一針，為諸多患兒家庭減輕了負擔。
19日下午，寧夏回族自治區(qū)人民醫(yī)院醫(yī)生團隊為小宇進行了鞘內(nèi)注射給藥，順利完成寧夏首例“諾西那生鈉”首次鞘內(nèi)給藥。術(shù)后小宇情況平穩(wěn)，未見不良反應(yīng)，30分鐘后，安返病房。隨后，醫(yī)務(wù)人員還要對小宇進行藥物、康復(fù)等系統(tǒng)治療。
“完成首次注射后，需在第14天，28天，63天繼續(xù)注射，此后每隔四個月給予一次維持劑量注射，持續(xù)終身。藥物降價、醫(yī)保報銷比例大，無疑是寧夏脊髓性肌萎縮癥患兒的福音。”寧夏回族自治區(qū)人民醫(yī)院兒童神經(jīng)康復(fù)科主任卞廣波介紹說。(完)
