健康新聞 2025-05-16 458 0

美國費城兒童醫(yī)院與賓夕法尼亞大學醫(yī)學團隊利用定制的CRISPR基因編輯療法，成功治愈了一名患有罕見遺傳病的兒童。這項研究成果已發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上，并在美國基因與細胞治療學會年會上進行了報告。該突破將為治療目前尚無有效療法的罕見疾病打開新的大門。這名患兒名為KJ，出生時即患有嚴重的氨基甲酰磷