如果將AI應用于新藥研發(fā)，從靶點發(fā)現(xiàn)到臨床候選化合物的確定，研發(fā)時間與經費投入將大大減少，生物醫(yī)藥產業(yè)格局可能驟然發(fā)生巨變。顛覆性技術如此殘酷而新奇，卻是上海引領生產力實現(xiàn)新跨越的“戰(zhàn)略必爭”領域。
近日，上海重磅發(fā)布生物醫(yī)藥產業(yè)三大行動方案，推動合成生物、基因治療、醫(yī)療機器人三大前沿賽道發(fā)展，找好動力源、下好先手棋、釋放新動能、培育“核爆點”。在一批企業(yè)勠力前行下，三大前沿賽道正在加速形成新質生產力，展現(xiàn)上海科創(chuàng)力量。
源頭創(chuàng)新驅動強勢崛起
“在過去10年里，我們一直在專攻新型基因編輯工具的開發(fā)。因為我們需要突破壁壘。”輝大基因聯(lián)合創(chuàng)始人、總裁兼大中華區(qū)總經理姚璇說。
當前，基因編輯的核心仍是獲得2020年諾貝爾化學獎、被稱為“基因魔剪”的第三代基因編輯技術——CRISPR-Cas9。全球90%以上的生物學實驗室都在使用該技術，而其底層專利仍掌握在歐美國家手中。
“這些新興編輯系統(tǒng)非常前沿，做成產品的過程具有挑戰(zhàn)性，國際上都沒有太多可參考的經驗或成熟路徑。”姚璇表示。目前，輝大基因擁有的多種全新靶向DNA和RNA基因編輯技術，已拿到了中國和美國的專利授權。“我們不僅有RNA編輯技術，還有DNA編輯技術的儲備。這為中國未來基因編輯技術產品落地和商業(yè)化推廣解決了知識產權瓶頸問題。”
細胞基因治療無疑是推動中國生物醫(yī)藥產業(yè)飛速發(fā)展的革新性方法之一。但是，不同于細胞治療已有產品在國內獲批上市，基因治療領域亟須一款國內自主研發(fā)的獲批產品，給后來者一定信心。
“天澤云泰選擇了‘技術成熟一個就轉化一個’的商業(yè)化路徑，致力于將完全創(chuàng)新的生物技術、顛覆性想法轉換成可借鑒的成藥經驗。”天澤云泰首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人趙小平說。天澤云泰成立兩年就實現(xiàn)了兩款在研產品臨床獲批，尤其是結晶樣視網膜色素變性（BCD）適應癥的產品VGR-R01獨具典型性，其為全球首個針對結晶樣視網膜色素變性研發(fā)的基因治療產品，迄今已經完成了Ⅰ期、Ⅱ期臨床試驗入組。
繪就健康賽道“產業(yè)圖景”
作為新質生產力，合成生物技術在產品層要面對經過長期技術衍化形成的成熟生產體系。而在商業(yè)化階段，如何從“量產”中來，到“市場”中去，考驗著企業(yè)自身產業(yè)化能力，以及對選品未來市場規(guī)模的洞察力。
氨基酸分子式、蛋白質結構圖……在昌進生物的一間會議室里，四面墻壁上點綴著由生物科技元素構成的涂鴉。透過一面玻璃墻，可以看到微生物實驗室的瓶瓶罐罐。以昌進生物為代表的企業(yè)，正搶占食品合成生物學和微生物蛋白領域研究的多個制高點，掀起食品行業(yè)的“巨浪”。
昌進生物首席執(zhí)行官駱濱認為，如果將含有豐富微生物蛋白的產品和利用合成生物技術合成的營養(yǎng)蛋白統(tǒng)稱為“元蛋白”，這類產品有望成為日常奶制品、肉制品的重要替代和補充。昌進生物利用合成生物學技術，成功合成了牛、羊、熊貓、鯨魚、海豚、貓、狗等哺乳動物的乳清蛋白。這一全新的制造方式改變了蛋白的產生方式，在提高轉化效率的同時，還降低了對自然環(huán)境的依賴。
短短幾年，滬上一眾醫(yī)療機器人新銳研發(fā)載體正逐步打開從技術創(chuàng)新到商業(yè)轉化的新局面。目前國際領先的心血管手術器械，尺度能做到1—2毫米，且只有單一的器械功能。但上海交通大學醫(yī)療機器人研究院已牽頭研發(fā)“纖微機器人”，目標直徑1毫米以內。在如此小的尺度內，要集成驅動、傳感、影像等功能，且能在人體狹小腔道內“行走”、彎曲、感知，采集自身形態(tài)，還要能獲取與人體組織的交互力信息，材質還需確保磁共振下的兼容，難度可想而知。上海交通大學醫(yī)療機器人研究院副教授高安柱透露，目前“纖微機器人”在磁共振兼容腦電極方向已開發(fā)了原理樣機，并開展了初步動物實驗，有望在接下來的3年發(fā)展期內涌現(xiàn)階段性成果。
未來健康是世界性課題，也是一條中國與全球幾乎并駕齊驅的新賽道。相關頭部企業(yè)紛紛在上海布局落地、加速奔跑，形成活躍的創(chuàng)新生態(tài)，為探索新質生產力提供了不同的發(fā)展路徑。（記者 王 春）
