近日，10部門(mén)聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于推進(jìn)兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)高質(zhì)量發(fā)展的意見(jiàn)》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)《意見(jiàn)》），明確提出要補(bǔ)齊兒童用藥短板。
近年來(lái)醫(yī)藥研發(fā)領(lǐng)域的發(fā)展日新月異，相對(duì)來(lái)說(shuō)，兒童用藥研發(fā)處于短板狀態(tài)，國(guó)內(nèi)兒科臨床長(zhǎng)期面臨品種少、劑型少、規(guī)格少和特藥少的“四少”用藥現(xiàn)狀。如何破解兒童用藥難題？記者采訪了有關(guān)專(zhuān)家和行業(yè)從業(yè)者。
兒童用藥市場(chǎng)缺口大 存在“扎推”開(kāi)發(fā)現(xiàn)象
第七次全國(guó)人口普查公報(bào)顯示，我國(guó)0-14歲兒童人口超2.5億，約占總?cè)丝跀?shù)的17.95%。盡管人口占比不小，但與成人用藥相比，兒童用藥卻面臨著諸多困境。
北京中醫(yī)藥大學(xué)醫(yī)藥衛(wèi)生法學(xué)教授鄧勇對(duì)記者說(shuō)，兒童用藥主要集中在OTC零售市場(chǎng)，比如抗生素類(lèi)、感冒發(fā)熱類(lèi)、胃腸道類(lèi)和營(yíng)養(yǎng)類(lèi)，用于腫瘤疾病、心血管疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病的兒童用藥少。
“國(guó)內(nèi)醫(yī)藥市場(chǎng)現(xiàn)有3500多個(gè)制劑品種，90%的藥品無(wú)適用于兒童的劑型，其中寫(xiě)明供兒童使用的只有70多種，兒童高發(fā)罕見(jiàn)疾病、新生兒危重癥等可選藥品更是有限。”鄧勇說(shuō)，全國(guó)6000多家藥廠中，專(zhuān)門(mén)生產(chǎn)兒童用藥的企業(yè)只有10多家，兒童用藥市場(chǎng)缺口巨大， “供不應(yīng)求”成市場(chǎng)痛點(diǎn)。
“在一些適應(yīng)癥領(lǐng)域，如祛痰、抗過(guò)敏等，存在‘扎堆’開(kāi)發(fā)現(xiàn)象。兒童用藥在劑型和規(guī)格仍待豐富，口感差、入口難的問(wèn)題也影響了患兒服藥的依從性。”鄧勇說(shuō)。
進(jìn)一步加強(qiáng)政策協(xié)同 鼓勵(lì)兒童用藥研發(fā)
兒童健康的發(fā)展直接關(guān)系國(guó)家未來(lái)的發(fā)展和希望，兒童專(zhuān)用藥匱乏問(wèn)題，根本上需從藥物研發(fā)、生產(chǎn)上解決。近年來(lái)，我國(guó)相繼出臺(tái)了多項(xiàng)利好政策，組建“中國(guó)兒童藥物研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化聯(lián)盟”，發(fā)布《第四批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》等，鼓勵(lì)、支持兒童用藥研發(fā)和生產(chǎn)。
聚焦兒童用藥短板，《意見(jiàn)》提出，加大對(duì)兒童用藥品種及關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)的支持力度，補(bǔ)齊兒童藥物適宜劑型、規(guī)格不足等短板。對(duì)此，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥物研究所教授鄭穩(wěn)生表示，這是對(duì)兒童藥物研發(fā)方向的進(jìn)一步細(xì)化，同時(shí)也是對(duì)企業(yè)加快研發(fā)兒童用藥提出的新要求。
“《意見(jiàn)》要求充分運(yùn)用藥品加快上市注冊(cè)程序，對(duì)符合兒童生理特征的兒童用藥品予以優(yōu)先審評(píng)審批，這無(wú)疑是推動(dòng)國(guó)內(nèi)兒童藥品市場(chǎng)發(fā)展的重要一步。”鄭穩(wěn)生分析。
鄧勇說(shuō)，10部門(mén)聯(lián)合發(fā)布《意見(jiàn)》，將進(jìn)一步加強(qiáng)政策協(xié)同效應(yīng)，未來(lái)兒童用藥難題將得到進(jìn)一步改善。
“隨著國(guó)家對(duì)兒童健康的關(guān)注度提升，社會(huì)和家庭規(guī)范用藥意識(shí)增強(qiáng)，我國(guó)兒童用藥市場(chǎng)需求將持續(xù)釋放。”鄭穩(wěn)生說(shuō)。
提高企業(yè)研發(fā)積極性 仍需多方共同努力
在采訪過(guò)程中，不少藥企向記者反映，兒童用藥研發(fā)投入成本高、口感和輔料安全風(fēng)險(xiǎn)高、預(yù)期收益不明朗等因素，影響了企業(yè)投入的積極性。兒童臨床試驗(yàn)的復(fù)雜性也拖慢了藥物研發(fā)的步伐。
針對(duì)兒童用藥領(lǐng)域風(fēng)險(xiǎn)高、投入大、市場(chǎng)回報(bào)不足的問(wèn)題，鄧勇建議，應(yīng)進(jìn)一步加大支持力度，利用財(cái)稅、藥品注冊(cè)優(yōu)惠等措施，減輕企業(yè)研發(fā)投資壓力；通過(guò)優(yōu)化專(zhuān)利鏈接、數(shù)據(jù)保護(hù)制度設(shè)計(jì)，完善兒童用藥采購(gòu)和醫(yī)保準(zhǔn)入規(guī)則，提升市場(chǎng)回報(bào)。
與成人相比，兒童生理特點(diǎn)有其特殊性，兒童藥物研究和臨床試驗(yàn)有其復(fù)雜性。鄭穩(wěn)生建議，創(chuàng)新臨床研究，更合理地利用有限的臨床資源；對(duì)臨床數(shù)據(jù)實(shí)行保護(hù)制度，激發(fā)企業(yè)開(kāi)發(fā)兒童用藥的積極性；加強(qiáng)公眾教育，提高民眾參與兒童臨床試驗(yàn)的意愿。
作為兒童專(zhuān)業(yè)制藥企業(yè)，達(dá)因藥業(yè)總裁楊杰表示，隨著國(guó)家對(duì)兒童用藥的日益重視以及鼓勵(lì)政策的不斷出臺(tái)，兒童用藥短缺得到了一定程度的改善，相信隨著《意見(jiàn)》的發(fā)布，能夠進(jìn)一步改善兒童用藥問(wèn)題。
同時(shí)，楊杰提出，兒童用藥仍面臨很多問(wèn)題，希望未來(lái)能夠在臨床數(shù)據(jù)保護(hù)、市場(chǎng)獨(dú)占期、醫(yī)保準(zhǔn)入、藥品定價(jià)、資金支持、稅收優(yōu)惠、立法支持等方面進(jìn)一步加大支持力度，以鼓勵(lì)企業(yè)提高生產(chǎn)研發(fā)的積極性。
葵花藥業(yè)相關(guān)負(fù)責(zé)人建議，單獨(dú)設(shè)置兒童用藥DRG/DIP付費(fèi)分組，充分考慮兒科疾病的特點(diǎn)、權(quán)重和分值，破除準(zhǔn)入壁壘，推進(jìn)創(chuàng)新藥臨床合理應(yīng)用，提升企業(yè)兒童用藥研發(fā)的積極性。
“我們一直堅(jiān)持深耕的兒童用藥賽道正在迎來(lái)歷史性發(fā)展機(jī)遇。”葫蘆娃藥業(yè)集團(tuán)董事長(zhǎng)劉景萍表示，將投入更多的資金、人力等資源，服務(wù)于兒童用藥研發(fā)和生產(chǎn)等各環(huán)節(jié)的創(chuàng)新發(fā)展。
