抗癲癇藥有望用于治療遺傳性共濟(jì)失調(diào)

抗癲癇藥有望用于治療遺傳性共濟(jì)失調(diào)

2月11日,一項(xiàng)在國(guó)際頂級(jí)期刊《國(guó)家科學(xué)評(píng)論》發(fā)表的研究發(fā)現(xiàn),丙戊酸這一抗癲癇老藥,有著新的功能。

該成果來自廈門大學(xué)細(xì)胞應(yīng)激國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室、廈門大學(xué)醫(yī)學(xué)院神經(jīng)科學(xué)研究所王鑫教授課題組,研究人員通過系列研究,證實(shí)了臨床抗癲癇藥丙戊酸,可大幅改善一種新型共濟(jì)失調(diào)與小腦萎縮疾病,該發(fā)現(xiàn)具有較強(qiáng)的臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用價(jià)值,有望填補(bǔ)遺傳性共濟(jì)失調(diào)治療領(lǐng)域的空白。

遺傳性共濟(jì)失調(diào)尚無特效藥

共濟(jì)失調(diào)是一類神經(jīng)系統(tǒng)癥狀,臨床表現(xiàn)為步態(tài)不穩(wěn)和平衡感喪失。其中,過量飲酒會(huì)引發(fā)共濟(jì)失調(diào)癥狀,屬于獲得性共濟(jì)失調(diào),這類狀況一般不需治療即可緩解或痊愈。

“另外一大類屬于遺傳性共濟(jì)失調(diào),由先天基因突變導(dǎo)致,臨床表現(xiàn)各異、病死率和病殘率較高,約占神經(jīng)系統(tǒng)遺傳性疾病的10%—15%,目前尚無特效藥,此病的治療仍為世界難題。”王鑫介紹。

2015年《自然-遺傳學(xué)》雜志報(bào)道了一種新型遺傳性共濟(jì)失調(diào)“SCAR20”,王鑫也是這篇文章的共同作者。“SCAR20”病例家庭主要為近親結(jié)婚,患者呈現(xiàn)早發(fā)性小腦萎縮、嚴(yán)重的運(yùn)動(dòng)失衡和智力障礙,生活無法自理,壽命也大大縮短。由于缺乏特效藥,臨床醫(yī)生對(duì)此束手無策。為此,2015年王鑫開始著手對(duì)“SCAR20”進(jìn)行研究。

由于病人樣品較難獲取,研究團(tuán)隊(duì)首先構(gòu)建了“SCAR20”模型小鼠,行為學(xué)分析確認(rèn)小鼠存在漸進(jìn)性共濟(jì)失調(diào)和小腦萎縮,這和臨床病人十分相像,適合用于后續(xù)機(jī)制和藥物評(píng)價(jià)的研究。

老藥新用恢復(fù)神經(jīng)細(xì)胞功能

通過解剖,研究人員證實(shí)是浦肯野細(xì)胞的大量死亡引起了病人的小腦萎縮和共濟(jì)失調(diào)。

浦肯野細(xì)胞是脊椎動(dòng)物腦內(nèi)體積最大的神經(jīng)元之一,是控制機(jī)體運(yùn)動(dòng)協(xié)調(diào)的重要細(xì)胞類型,其功能受損通常會(huì)導(dǎo)致共濟(jì)失調(diào)。

那么,浦肯野細(xì)胞是如何死亡的?“引起細(xì)胞死亡的因素?zé)o外乎內(nèi)因和外因兩種,通過深入研究,我們發(fā)現(xiàn)浦肯野細(xì)胞內(nèi)的線粒體功能存在明顯缺陷。”王鑫說,作為細(xì)胞的“能量工廠”,線粒體對(duì)維持細(xì)胞存活至關(guān)重要,一旦其受損,則會(huì)對(duì)細(xì)胞產(chǎn)生致命性打擊。

為了能找到治療“SCAR20”的藥物,研究人員利用小鼠模型對(duì)臨床上幾種有潛在治療作用的藥物進(jìn)行了篩選。經(jīng)過多次嘗試,他們發(fā)現(xiàn)丙戊酸對(duì)“SCAR20”小鼠具有顯著的作用。在給予模型小鼠持續(xù)1個(gè)月的丙戊酸治療后,小鼠的共濟(jì)失調(diào)表型得到了大幅度改善(改善率74%),浦肯野細(xì)胞死亡被顯著遏制(遏制率52%),神經(jīng)炎癥明顯減弱,同時(shí)線粒體運(yùn)輸和功能也得到一定恢復(fù)。

“受到丙戊酸在‘SCAR20’模型小鼠上良好治療效果的鼓舞,我們渴望將其盡快推向臨床,實(shí)現(xiàn)丙戊酸‘老藥新用’的使命,讓‘SCAR20’患者早日受益。”王鑫透露說,下一步,團(tuán)隊(duì)將探索丙戊酸是否適用于其他類型的遺傳性共濟(jì)失調(diào),以明確丙戊酸在治療其他類型的共濟(jì)失調(diào)方面是否有更大的潛力。

上一篇:打破原有認(rèn)知,揪出癌細(xì)胞中的“靜默殺手”
下一篇:2021年02月24日每日養(yǎng)生小知識(shí)健康簡(jiǎn)報(bào),星期三!健康是一種生活態(tài)度!

易網(wǎng)健康養(yǎng)生網(wǎng),致力于都市養(yǎng)生知識(shí)的普及,推進(jìn)養(yǎng)生理念的更新。易網(wǎng)養(yǎng)生網(wǎng)提供專業(yè)、完善的養(yǎng)生信息服務(wù),涵蓋中醫(yī)養(yǎng)生、食療養(yǎng)生、養(yǎng)生保健、心理養(yǎng)生、養(yǎng)生小常識(shí)、女人養(yǎng)生、房事養(yǎng)生、經(jīng)絡(luò)養(yǎng)生,愛眼護(hù)眼、養(yǎng)生小知識(shí)和順時(shí)養(yǎng)生等。作為養(yǎng)生第一門戶,秉承傳播科學(xué)養(yǎng)生方法和理念將養(yǎng)生貫穿于日常生活,真正做到讓養(yǎng)生大眾化,全民化,科學(xué)化。祝您健康生活每一天!

相關(guān)推薦

女人如何自己安慰自己動(dòng)手 女的安慰自己動(dòng)手
兩性健康

女人如何自己安慰自己動(dòng)手 女的安慰自己動(dòng)手

64

大家只知道男生為了解決生理需求會(huì)自己做。很少有女生會(huì)說自己安慰自己,女人是有性需求的正常人。女人如何安慰自己?以下是一些自我安慰的方法。這些建議可以幫助女性緩解壓力,增加幸福感。值得一看。女人如何自己安慰自己動(dòng)手1、撫摸全身用不同的速度,手指的力度,來?yè)崦⑷嗄笊眢w的一些部位,可以隔著衣服。在夜深人

“乖乖水”、“聽話水”是什么?關(guān)于迷奸藥的危害,你不得不知道
健康新聞

“乖乖水”、“聽話水”是什么?關(guān)于迷奸藥的危害,你不得不知道

577

最近幾個(gè)涉性侵的熱點(diǎn)事件將性教育和“迷奸藥“推火了。對(duì)于后者,大家最關(guān)注的是輿論報(bào)道中普遍都提到“迷奸藥”中的受害者在受到侵害后,居然完全不知情!!!這類藥真的如此奇幻和惡毒嗎?那什么才算是“迷奸藥”呢?.hzh {display: none; }迷奸藥擅自服用副作用大這些迷奸的藥物種類很多,服用后

最適合懶人的減肥方法,每天敲敲打打這4個(gè)地方就能讓你瘦成女神
健身方法

最適合懶人的減肥方法,每天敲敲打打這4個(gè)地方就能讓你瘦成女神

1579

我們每個(gè)人的身體上一共有409個(gè)穴位,這些穴位相互分工合作,共同影響著我們的身體。在這409個(gè)穴位中有一些是可以幫助我們減肥的,知道了它們,你每天只需要每天給自己敲敲按按就可以滿足你的減肥需求了,豈不是很美好?那么現(xiàn)在就跟著小編一起去了解一下吧!1.天樞穴天樞穴在人體中腹部,肚臍向左右三指寬處,它在

瘦腰運(yùn)動(dòng)超全攻略 小“腰”精養(yǎng)成記
日常養(yǎng)生

瘦腰運(yùn)動(dòng)超全攻略 小“腰”精養(yǎng)成記

1063

易網(wǎng)在線養(yǎng)生網(wǎng)為大家?guī)硎菅\(yùn)動(dòng)超全攻略 小“腰”精養(yǎng)成記,豐富的知識(shí)讓你更加了解女性在日常護(hù)理時(shí)需要注意的問題,同時(shí)也會(huì)讓你的養(yǎng)生更有成效。瘦腰運(yùn)動(dòng)超全攻略 小“腰”精養(yǎng)成記提到問題和知識(shí)相信也能夠解答日常中出現(xiàn)的疑惑。“自行車運(yùn)動(dòng)&rd

健康新聞

多地發(fā)文推進(jìn)“4+7”擴(kuò)圍帶量采購(gòu)倒逼藥企創(chuàng)新

560

今年9月,國(guó)家組織20余個(gè)省份和地區(qū)形成聯(lián)盟,開展跨區(qū)域聯(lián)盟藥品集中帶量采購(gòu),“4+7”正式擴(kuò)圍。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì),目前至少已有19省份就推進(jìn)落實(shí)試點(diǎn)擴(kuò)圍工作發(fā)布正式實(shí)施方案或征求意見稿等。同時(shí),面對(duì)變化的市場(chǎng)環(huán)境,藥企也不得不在提質(zhì)降價(jià)上做文章,新政倒逼效應(yīng)顯現(xiàn)。19省份發(fā)文推“4+7”擴(kuò)圍2018年

'); })();
主站蜘蛛池模板: 亚洲精品在线视频| 国产乱人伦偷精品视频不卡| hdmaturetube熟女xx视频韩国| 日本xxxx18护士| 久青草国产97香蕉在线视频| 欧美日韩在线不卡| 人妻无码一区二区三区免费| 精品欧美亚洲韩国日本久久| 国产偷久久久精品专区| 人人澡人人澡人人澡| 国产精品莉莉欧美自在线线| 99久久99久久久精品久久| 女博士梦莹凌晨欢爱| 一级毛片在线播放免费| 无人高清影视在线观看视频| 久久国产乱子伦精品免费强 | 3344免费播放观看视频| 在线中文字幕视频| a毛片全部免费播放| 好大好硬好深好爽的视频| 中国少妇无码专区| 成年人电影在线播放| 中文字幕日韩人妻不卡一区| 日本二本三本二区| 久久国产精品电影| 日韩内射美女片在线观看网站| 亚州免费一级毛片| 最近最新2019中文字幕4| 亚洲免费福利视频| 欧美在线视频免费看| 亚洲国产精品第一区二区| 欧美日本高清在线不卡区| 亚洲日本在线电影| 欧美日韩亚洲另类| 亚洲成a人片在线观看久| 欧美日韩北条麻妃一区二区| 亚洲欧美日韩另类在线一| 欧美重口另类在线播放二区| 亚洲精品亚洲人成在线| 波多野结衣aa| 亚洲欧美日韩高清一区二区三区 |