政府藥企及平臺多方發(fā)力 讓罕見病患者有藥可用用上好藥

□ 本報記者 張維

健康中國,絕不能讓一個人掉隊。

截至目前,國內(nèi)共有60余種罕見病用藥獲批上市,已有40余種被納入國家醫(yī)保藥品目錄,涉及25種疾病。通過對罕見病藥品的談判準入,大幅度降低罕見病用藥價格,2021年共有7個罕見病藥品談判成功,平均降幅達65%。在近日舉行的2021年中國罕見病大會上,國家醫(yī)療保障局副局長李滔透露了上述信息。

這無疑是一個溫暖的消息。在去年11月初的醫(yī)保談判中,7款罕見病用藥最終談成進入醫(yī)保,尤其是原價70萬元一針的髓性肌萎縮癥藥品諾西那生鈉,以極低的價格入圍。這讓“罕見病”一時間成為社會關注的熱點。

近來有關“罕見病”的每一步動向都特別牽動人心。元旦當天,廣東、北京、上海等11個省市已有近20名患者用上了新納入醫(yī)保藥品目錄的救命藥,也同樣引發(fā)社會強烈關注。

“罕見病相較于重大常見疾病來說人數(shù)相對較少,但絕對數(shù)量并不少。”中國科學院院士陳凱先指出,推進罕見病藥物研發(fā)十分緊迫,要加強罕見病藥物基礎研究和臨床轉(zhuǎn)化研究,倡導制藥企業(yè)積極投入罕見病藥物研發(fā)。

罕見病的問題,需要多方合力解決。在藥企之外,政府正在積極發(fā)揮作用。據(jù)了解,近年來,我國對罕見病治療藥品實施優(yōu)先審評審批。2020年新修訂的《藥品注冊管理辦法》明確,將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評審批程序,對于臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品在70日內(nèi)審結。據(jù)了解,目前,已有26個罕見病藥物通過臨床急需境外新藥專門通道獲批上市。

民間的力量也不容忽視。近日,記者從博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學中心了解到,在阿里健康公益與該中心的高效接力下,一款名為曲恩汀(TRIENTINE HYDROCHLORIDE)的罕見病藥物被成功引進國內(nèi),該藥物將為國內(nèi)肝豆狀核變性的患者群體提供更多治療選擇。

肝豆狀核變性是一種罕見的銅功能障礙的常染色體隱性遺傳病,罹患該病的患者俗稱“銅娃娃”。該病導致體內(nèi)銅離子轉(zhuǎn)運及排泄障礙,發(fā)病后極易引起肝臟功能和腦部損傷,患者需終身藥物維持。

對曲恩汀的使用訴求來自安徽蕪湖患者小江(化名)的母親。小江對治療該病的傳統(tǒng)藥物青霉胺不耐受,無法正常用藥。小江母親了解到,針對青霉胺不耐受的藥物曲恩汀已于1982年在美國獲批上市,但國內(nèi)尚無此藥及仿制藥上市。

抱著試試看的態(tài)度,小江母親登錄“罕見病全球藥物信息平臺”提交了找藥信息。該平臺于去年9月由阿里健康公益聯(lián)合博鰲樂城罕見病臨床醫(yī)學中心發(fā)起,旨在通過搭建線上線下一體化的服務,為國內(nèi)罕見病群體的藥物可及提供支持。平臺收到該需求后,第一時間調(diào)動全球業(yè)務資源,發(fā)起找藥行動,并在12月成功獨家引進該藥品。目前,該藥物已在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)實現(xiàn)可及。

病雖罕見,關愛不“罕見”,即使只一位患者也值得付出努力。希望所有的罕見病患者都能有藥可用、用上好藥。

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