□ 本報(bào)記者 張維
健康中國(guó)，絕不能讓一個(gè)人掉隊(duì)。
截至目前，國(guó)內(nèi)共有60余種罕見(jiàn)病用藥獲批上市，已有40余種被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，涉及25種疾病。通過(guò)對(duì)罕見(jiàn)病藥品的談判準(zhǔn)入，大幅度降低罕見(jiàn)病用藥價(jià)格，2021年共有7個(gè)罕見(jiàn)病藥品談判成功，平均降幅達(dá)65%。在近日舉行的2021年中國(guó)罕見(jiàn)病大會(huì)上，國(guó)家醫(yī)療保障局副局長(zhǎng)李滔透露了上述信息。
這無(wú)疑是一個(gè)溫暖的消息。在去年11月初的醫(yī)保談判中，7款罕見(jiàn)病用藥最終談成進(jìn)入醫(yī)保，尤其是原價(jià)70萬(wàn)元一針的髓性肌萎縮癥藥品諾西那生鈉，以極低的價(jià)格入圍。這讓“罕見(jiàn)病”一時(shí)間成為社會(huì)關(guān)注的熱點(diǎn)。
近來(lái)有關(guān)“罕見(jiàn)病”的每一步動(dòng)向都特別牽動(dòng)人心。元旦當(dāng)天，廣東、北京、上海等11個(gè)省市已有近20名患者用上了新納入醫(yī)保藥品目錄的救命藥，也同樣引發(fā)社會(huì)強(qiáng)烈關(guān)注。
“罕見(jiàn)病相較于重大常見(jiàn)疾病來(lái)說(shuō)人數(shù)相對(duì)較少，但絕對(duì)數(shù)量并不少。”中國(guó)科學(xué)院院士陳凱先指出，推進(jìn)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)十分緊迫，要加強(qiáng)罕見(jiàn)病藥物基礎(chǔ)研究和臨床轉(zhuǎn)化研究，倡導(dǎo)制藥企業(yè)積極投入罕見(jiàn)病藥物研發(fā)。
罕見(jiàn)病的問(wèn)題，需要多方合力解決。在藥企之外，政府正在積極發(fā)揮作用。據(jù)了解，近年來(lái)，我國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病治療藥品實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批。2020年新修訂的《藥品注冊(cè)管理辦法》明確，將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見(jiàn)病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評(píng)審批程序，對(duì)于臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見(jiàn)病藥品在70日內(nèi)審結(jié)。據(jù)了解，目前，已有26個(gè)罕見(jiàn)病藥物通過(guò)臨床急需境外新藥專門通道獲批上市。
民間的力量也不容忽視。近日，記者從博鰲樂(lè)城維健罕見(jiàn)病臨床醫(yī)學(xué)中心了解到，在阿里健康公益與該中心的高效接力下，一款名為曲恩汀(TRIENTINE HYDROCHLORIDE)的罕見(jiàn)病藥物被成功引進(jìn)國(guó)內(nèi)，該藥物將為國(guó)內(nèi)肝豆?fàn)詈俗冃缘幕颊呷后w提供更多治療選擇。
肝豆?fàn)詈俗冃允且环N罕見(jiàn)的銅功能障礙的常染色體隱性遺傳病，罹患該病的患者俗稱“銅娃娃”。該病導(dǎo)致體內(nèi)銅離子轉(zhuǎn)運(yùn)及排泄障礙，發(fā)病后極易引起肝臟功能和腦部損傷，患者需終身藥物維持。
對(duì)曲恩汀的使用訴求來(lái)自安徽蕪湖患者小江(化名)的母親。小江對(duì)治療該病的傳統(tǒng)藥物青霉胺不耐受，無(wú)法正常用藥。小江母親了解到，針對(duì)青霉胺不耐受的藥物曲恩汀已于1982年在美國(guó)獲批上市，但國(guó)內(nèi)尚無(wú)此藥及仿制藥上市。
抱著試試看的態(tài)度，小江母親登錄“罕見(jiàn)病全球藥物信息平臺(tái)”提交了找藥信息。該平臺(tái)于去年9月由阿里健康公益聯(lián)合博鰲樂(lè)城罕見(jiàn)病臨床醫(yī)學(xué)中心發(fā)起，旨在通過(guò)搭建線上線下一體化的服務(wù)，為國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病群體的藥物可及提供支持。平臺(tái)收到該需求后，第一時(shí)間調(diào)動(dòng)全球業(yè)務(wù)資源，發(fā)起找藥行動(dòng)，并在12月成功獨(dú)家引進(jìn)該藥品。目前，該藥物已在海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)實(shí)現(xiàn)可及。
病雖罕見(jiàn)，關(guān)愛(ài)不“罕見(jiàn)”，即使只一位患者也值得付出努力。希望所有的罕見(jiàn)病患者都能有藥可用、用上好藥。
