政府藥企及平臺(tái)多方發(fā)力 讓罕見(jiàn)病患者有藥可用用上好藥

□ 本報(bào)記者 張維

健康中國(guó),絕不能讓一個(gè)人掉隊(duì)。

截至目前,國(guó)內(nèi)共有60余種罕見(jiàn)病用藥獲批上市,已有40余種被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄,涉及25種疾病。通過(guò)對(duì)罕見(jiàn)病藥品的談判準(zhǔn)入,大幅度降低罕見(jiàn)病用藥價(jià)格,2021年共有7個(gè)罕見(jiàn)病藥品談判成功,平均降幅達(dá)65%。在近日舉行的2021年中國(guó)罕見(jiàn)病大會(huì)上,國(guó)家醫(yī)療保障局副局長(zhǎng)李滔透露了上述信息。

這無(wú)疑是一個(gè)溫暖的消息。在去年11月初的醫(yī)保談判中,7款罕見(jiàn)病用藥最終談成進(jìn)入醫(yī)保,尤其是原價(jià)70萬(wàn)元一針的髓性肌萎縮癥藥品諾西那生鈉,以極低的價(jià)格入圍。這讓“罕見(jiàn)病”一時(shí)間成為社會(huì)關(guān)注的熱點(diǎn)。

近來(lái)有關(guān)“罕見(jiàn)病”的每一步動(dòng)向都特別牽動(dòng)人心。元旦當(dāng)天,廣東、北京、上海等11個(gè)省市已有近20名患者用上了新納入醫(yī)保藥品目錄的救命藥,也同樣引發(fā)社會(huì)強(qiáng)烈關(guān)注。

“罕見(jiàn)病相較于重大常見(jiàn)疾病來(lái)說(shuō)人數(shù)相對(duì)較少,但絕對(duì)數(shù)量并不少。”中國(guó)科學(xué)院院士陳凱先指出,推進(jìn)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)十分緊迫,要加強(qiáng)罕見(jiàn)病藥物基礎(chǔ)研究和臨床轉(zhuǎn)化研究,倡導(dǎo)制藥企業(yè)積極投入罕見(jiàn)病藥物研發(fā)。

罕見(jiàn)病的問(wèn)題,需要多方合力解決。在藥企之外,政府正在積極發(fā)揮作用。據(jù)了解,近年來(lái),我國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病治療藥品實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批。2020年新修訂的《藥品注冊(cè)管理辦法》明確,將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見(jiàn)病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評(píng)審批程序,對(duì)于臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見(jiàn)病藥品在70日內(nèi)審結(jié)。據(jù)了解,目前,已有26個(gè)罕見(jiàn)病藥物通過(guò)臨床急需境外新藥專(zhuān)門(mén)通道獲批上市。

民間的力量也不容忽視。近日,記者從博鰲樂(lè)城維健罕見(jiàn)病臨床醫(yī)學(xué)中心了解到,在阿里健康公益與該中心的高效接力下,一款名為曲恩汀(TRIENTINE HYDROCHLORIDE)的罕見(jiàn)病藥物被成功引進(jìn)國(guó)內(nèi),該藥物將為國(guó)內(nèi)肝豆?fàn)詈俗冃缘幕颊呷后w提供更多治療選擇。

肝豆?fàn)詈俗冃允且环N罕見(jiàn)的銅功能障礙的常染色體隱性遺傳病,罹患該病的患者俗稱(chēng)“銅娃娃”。該病導(dǎo)致體內(nèi)銅離子轉(zhuǎn)運(yùn)及排泄障礙,發(fā)病后極易引起肝臟功能和腦部損傷,患者需終身藥物維持。

對(duì)曲恩汀的使用訴求來(lái)自安徽蕪湖患者小江(化名)的母親。小江對(duì)治療該病的傳統(tǒng)藥物青霉胺不耐受,無(wú)法正常用藥。小江母親了解到,針對(duì)青霉胺不耐受的藥物曲恩汀已于1982年在美國(guó)獲批上市,但國(guó)內(nèi)尚無(wú)此藥及仿制藥上市。

抱著試試看的態(tài)度,小江母親登錄“罕見(jiàn)病全球藥物信息平臺(tái)”提交了找藥信息。該平臺(tái)于去年9月由阿里健康公益聯(lián)合博鰲樂(lè)城罕見(jiàn)病臨床醫(yī)學(xué)中心發(fā)起,旨在通過(guò)搭建線上線下一體化的服務(wù),為國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病群體的藥物可及提供支持。平臺(tái)收到該需求后,第一時(shí)間調(diào)動(dòng)全球業(yè)務(wù)資源,發(fā)起找藥行動(dòng),并在12月成功獨(dú)家引進(jìn)該藥品。目前,該藥物已在海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)實(shí)現(xiàn)可及。

病雖罕見(jiàn),關(guān)愛(ài)不“罕見(jiàn)”,即使只一位患者也值得付出努力。希望所有的罕見(jiàn)病患者都能有藥可用、用上好藥。

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