政府藥企及平臺多方發力 讓罕見病患者有藥可用用上好藥

□ 本報記者 張維

健康中國,絕不能讓一個人掉隊。

截至目前,國內共有60余種罕見病用藥獲批上市,已有40余種被納入國家醫保藥品目錄,涉及25種疾病。通過對罕見病藥品的談判準入,大幅度降低罕見病用藥價格,2021年共有7個罕見病藥品談判成功,平均降幅達65%。在近日舉行的2021年中國罕見病大會上,國家醫療保障局副局長李滔透露了上述信息。

這無疑是一個溫暖的消息。在去年11月初的醫保談判中,7款罕見病用藥最終談成進入醫保,尤其是原價70萬元一針的髓性肌萎縮癥藥品諾西那生鈉,以極低的價格入圍。這讓“罕見病”一時間成為社會關注的熱點。

近來有關“罕見病”的每一步動向都特別牽動人心。元旦當天,廣東、北京、上海等11個省市已有近20名患者用上了新納入醫保藥品目錄的救命藥,也同樣引發社會強烈關注。

“罕見病相較于重大常見疾病來說人數相對較少,但絕對數量并不少。”中國科學院院士陳凱先指出,推進罕見病藥物研發十分緊迫,要加強罕見病藥物基礎研究和臨床轉化研究,倡導制藥企業積極投入罕見病藥物研發。

罕見病的問題,需要多方合力解決。在藥企之外,政府正在積極發揮作用。據了解,近年來,我國對罕見病治療藥品實施優先審評審批。2020年新修訂的《藥品注冊管理辦法》明確,將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創新藥和改良型新藥納入優先審評審批程序,對于臨床急需的境外已上市境內未上市的罕見病藥品在70日內審結。據了解,目前,已有26個罕見病藥物通過臨床急需境外新藥專門通道獲批上市。

民間的力量也不容忽視。近日,記者從博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心了解到,在阿里健康公益與該中心的高效接力下,一款名為曲恩汀(TRIENTINE HYDROCHLORIDE)的罕見病藥物被成功引進國內,該藥物將為國內肝豆狀核變性的患者群體提供更多治療選擇。

肝豆狀核變性是一種罕見的銅功能障礙的常染色體隱性遺傳病,罹患該病的患者俗稱“銅娃娃”。該病導致體內銅離子轉運及排泄障礙,發病后極易引起肝臟功能和腦部損傷,患者需終身藥物維持。

對曲恩汀的使用訴求來自安徽蕪湖患者小江(化名)的母親。小江對治療該病的傳統藥物青霉胺不耐受,無法正常用藥。小江母親了解到,針對青霉胺不耐受的藥物曲恩汀已于1982年在美國獲批上市,但國內尚無此藥及仿制藥上市。

抱著試試看的態度,小江母親登錄“罕見病全球藥物信息平臺”提交了找藥信息。該平臺于去年9月由阿里健康公益聯合博鰲樂城罕見病臨床醫學中心發起,旨在通過搭建線上線下一體化的服務,為國內罕見病群體的藥物可及提供支持。平臺收到該需求后,第一時間調動全球業務資源,發起找藥行動,并在12月成功獨家引進該藥品。目前,該藥物已在海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區實現可及。

病雖罕見,關愛不“罕見”,即使只一位患者也值得付出努力。希望所有的罕見病患者都能有藥可用、用上好藥。

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