中新網(wǎng)上海9月11日電 (記者 陳靜)“中國(guó)罕見病/孤兒藥定義第三次多學(xué)科專家研討會(huì)”11日線上線下舉行。會(huì)議發(fā)布了《中國(guó)罕見病定義研究報(bào)告2021》(下稱《報(bào)告》)，提出中國(guó)孤兒藥研究設(shè)想，以進(jìn)一步推進(jìn)中國(guó)罕見病防治與保障事業(yè)健康發(fā)展。
最新的中國(guó)“罕見病”定義為，新生兒發(fā)病率小于1/萬、患病率小于1/萬、患病人數(shù)小于14萬的疾病。此前，2010年由中華醫(yī)學(xué)會(huì)醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)分會(huì)制定的中國(guó)罕見病定義為：患病率小于1/50萬或新生兒發(fā)病率小于1/萬為罕見病。
據(jù)悉，《中國(guó)罕見病定義研究報(bào)告2021》匯集了中國(guó)工程院院士張學(xué)、上海海市罕見病防治基金會(huì)理事長(zhǎng)李定國(guó)和全國(guó)罕見病學(xué)術(shù)團(tuán)體主委聯(lián)席會(huì)議秘書長(zhǎng)王琳教授等一批長(zhǎng)期致力于罕見病事業(yè)的專家們的智慧和心血。專家們歷時(shí)一年充分調(diào)研，先后召開跨學(xué)科專家研討會(huì)、座談會(huì)等。
“中國(guó)罕見病/孤兒藥定義第三次多學(xué)科專家研討會(huì)”線上線下舉行。 上海市罕見病防治基金會(huì)供圖當(dāng)日，上海市罕見病防治基金會(huì)理事長(zhǎng)李定國(guó)，上海市醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病專科分會(huì)主任委員黃國(guó)英，中國(guó)工程院院士、 哈爾濱醫(yī)科大學(xué)校長(zhǎng)張學(xué)等到會(huì)。全中國(guó)有關(guān)省市的罕見病學(xué)術(shù)團(tuán)體、醫(yī)療保險(xiǎn)研究會(huì)、知名法學(xué)專家、臨床醫(yī)學(xué)及衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)等領(lǐng)域?qū)＜液退幤蟠?0余人參加會(huì)議。
據(jù)介紹，隨著醫(yī)學(xué)的進(jìn)步和人們對(duì)罕見病認(rèn)知程度的不斷地提高，原來的中國(guó)罕見病定義已不能滿足現(xiàn)有需求。李定國(guó)教授指出，對(duì)中國(guó)罕見病定義進(jìn)一步修訂和完善、同時(shí)對(duì)中國(guó)孤兒藥的定義進(jìn)行研討和制定，十分必要。中國(guó)罕見病事業(yè)需要在規(guī)范化、制度化、法治化基礎(chǔ)上推進(jìn)。
李定國(guó)教授告訴記者，《報(bào)告》提出的罕見病定義修改方案，凸顯中國(guó)罕見病定義與世界接軌、符合中國(guó)國(guó)情、符合華人的罕見病流行病學(xué)特點(diǎn)等，為今后孤兒藥的研發(fā)和生產(chǎn)，制定保護(hù)和激勵(lì)政策奠定了基礎(chǔ)。
研討會(huì)上，多位專家在接受采訪時(shí)均表示，修改和完善罕見病定義，有利于中國(guó)罕見病防治與保障事業(yè)的規(guī)范化、制度化、法制化發(fā)展，在今后一段時(shí)期內(nèi)。中國(guó)罕見病定義應(yīng)當(dāng)與不斷出臺(tái)的中國(guó)罕見病目錄并存。
作為醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)教學(xué)研究工作者，張學(xué)曾協(xié)助組織并參與制定中國(guó)《第一批罕見病目錄》。他告訴記者，《第一批罕見病目錄》的出臺(tái)，使得中國(guó)率先成為在罕見病領(lǐng)域采用疾病目錄管理方式的國(guó)家。他說，對(duì)罕見病定義適時(shí)進(jìn)行調(diào)整，有利于提升中國(guó)罕見病的基礎(chǔ)研究、診治水平、醫(yī)療服務(wù)能力，推動(dòng)中國(guó)罕見病醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。
據(jù)悉，當(dāng)日研討會(huì)由全國(guó)罕見病學(xué)術(shù)團(tuán)體主委聯(lián)席會(huì)議、上海市罕見病防治基金會(huì)、上海市醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病專科分會(huì)聯(lián)合主辦。(完)
