中新網(wǎng)北京6月5日電 (記者 李純)北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)、消化腫瘤內(nèi)科主任、北京市腫瘤防治研究所副所長(zhǎng)沈琳5日在北京接受媒體群訪時(shí)表示，一旦三線藥物治療失敗，胃腸間質(zhì)瘤的治療將無其他藥物可用，而四線治療藥物的上市彌補(bǔ)了這樣的空缺。
胃腸間質(zhì)瘤(GIST)是發(fā)病率僅次于胃癌和結(jié)直腸癌的消化道惡性腫瘤，可發(fā)生于所有年齡段的人群中，發(fā)病率約為10-15/100萬，但20歲以下的患者十分少見，臨床多見于50歲至70歲，以中老年患者為主。我國(guó)每年約有2萬到3萬名新診斷患者，此外還有估計(jì)超過10萬名正在進(jìn)行治療的胃腸間質(zhì)瘤患者。
胃腸間質(zhì)瘤可以長(zhǎng)在消化道的任何部位(包括食管、胃、小腸、大腸、直腸等)，主要發(fā)生于胃和小腸，其中胃占50%至60%，小腸占20%至30%。腫瘤可單個(gè)存在也可同時(shí)長(zhǎng)出多個(gè)。一般情況下，胃腸間質(zhì)瘤無特異性臨床表現(xiàn)，早期患者甚至無癥狀。胃腸道出血是胃腸間質(zhì)瘤最常見癥狀。此外，吞咽不適、吞咽困難、腹痛、包塊及胃腸道梗阻等癥狀也很常見。當(dāng)胃腸間質(zhì)瘤向腹腔播散時(shí)可出現(xiàn)腹水，惡性胃腸間質(zhì)瘤還會(huì)有體重減輕、發(fā)熱等癥狀。
沈琳表示，胃腸間質(zhì)瘤是一個(gè)比較少見的疾病，且早期幾乎沒有任何癥狀，只有長(zhǎng)在非常關(guān)鍵部位時(shí)才會(huì)出現(xiàn)一些癥狀。胃腸間質(zhì)瘤的早期病人都是通過體檢發(fā)現(xiàn)，早診早治是關(guān)鍵。
6月5日，中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)副理事長(zhǎng)胡寧寧在北京接受媒體群訪。 李純 攝胃腸間質(zhì)瘤病程可短至數(shù)天、長(zhǎng)至20年，惡性胃腸間質(zhì)瘤病程較短，多在數(shù)月以內(nèi)。胃腸間質(zhì)瘤具體發(fā)病機(jī)制尚未明確，約85%的胃腸間質(zhì)瘤有酪氨酸激酶受體的基因突變，尚無法實(shí)現(xiàn)有效預(yù)施。
目前胃腸間質(zhì)瘤的治療過程面臨很多挑戰(zhàn)，惡性胃腸間質(zhì)瘤也被認(rèn)為是最難以治療的腫瘤之一。外科手術(shù)是早期胃腸間質(zhì)瘤唯一可能實(shí)現(xiàn)治愈的方法。但對(duì)于高危患者而言，術(shù)后有半數(shù)以上的患者出現(xiàn)復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移，并且復(fù)發(fā)瘤多生長(zhǎng)迅速，對(duì)放療和化療均不敏感。患者雖然可以二次或者反復(fù)手術(shù)，但難以提高生存率。
盡管手術(shù)聯(lián)合靶向治療的綜合治療方法明顯改善了胃腸間質(zhì)瘤患者的預(yù)后，但當(dāng)目前已獲批的一二三線治療出現(xiàn)藥物耐藥之后，胃腸間質(zhì)瘤患者就缺少有效的治療方式，面臨無藥可用的窘境。因此，臨床亟需新的后線藥物，以有效治療該疾病患者，進(jìn)一步延長(zhǎng)患者的生存期，改善生活質(zhì)量。
“這個(gè)腫瘤跟其他腫瘤不太一樣，一旦失控，它長(zhǎng)得非常快。”沈琳說，在今年3月份以前的藥物治療只有一二三線的治療，也就是說只有三大類藥物。三線藥物治療失敗后，就無其他藥物可用了。“四線治療就彌補(bǔ)了這樣一個(gè)空缺。”
2021年3月31日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)了瑞派替尼的新藥上市申請(qǐng)，用于治療已接受過3種及以上激酶抑制劑治療的晚期胃腸間質(zhì)瘤成人患者。作為中國(guó)大陸首個(gè)獲批上市的胃腸間質(zhì)瘤四線治療藥物，該藥填補(bǔ)了中國(guó)在這一疾病治療領(lǐng)域的空白。
胃腸間質(zhì)瘤患者在長(zhǎng)期治療過程中會(huì)產(chǎn)生龐大的醫(yī)療數(shù)據(jù)，但是數(shù)據(jù)分散、異質(zhì)性高，數(shù)據(jù)的完整性和準(zhǔn)確性也存在一些問題，導(dǎo)致臨床上未能充分有效地利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)。
6月5日當(dāng)天，由中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)發(fā)起、再鼎醫(yī)藥支持的瑞相隨RWD數(shù)據(jù)庫項(xiàng)目正式啟動(dòng)。項(xiàng)目將通過收集真實(shí)世界中使用瑞派替尼的胃腸間質(zhì)瘤患者資料，建立該藥物數(shù)據(jù)資料庫，便于后期臨床醫(yī)生通過數(shù)據(jù)庫分析有關(guān)藥品在中國(guó)患者群體中的療效及安全性等方面的數(shù)據(jù)，為臨床合理科學(xué)應(yīng)用提供更多循證醫(yī)學(xué)證據(jù)。
“其實(shí)我們沉淀了大量的數(shù)據(jù)，但是這些數(shù)據(jù)躺在數(shù)據(jù)庫里邊，不把它挖掘出來，不用于臨床研究，實(shí)際上它的價(jià)值和意義并不是很大。”中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)副理事長(zhǎng)胡寧寧表示，開展這個(gè)項(xiàng)目旨在為臨床的循證醫(yī)學(xué)、專家在一線的臨床研究提供一些保障，“意義還是非凡的”。
胡寧寧也介紹說，為確保項(xiàng)目所收集的數(shù)據(jù)能夠合理科學(xué)使用，初保基金會(huì)將與全國(guó)知名的胃腸間質(zhì)瘤專家合作，由多位專家成立數(shù)據(jù)管理委員會(huì)。數(shù)據(jù)庫建立后，臨床醫(yī)生可向初保基金會(huì)提出數(shù)據(jù)分析需求，經(jīng)數(shù)據(jù)管理委員會(huì)評(píng)審該需求具備科學(xué)性與合理性后，初保基金會(huì)將為該臨床醫(yī)生開通數(shù)據(jù)分析權(quán)限，對(duì)相關(guān)數(shù)據(jù)進(jìn)行分析與科研。
此外，患者通過參與該項(xiàng)目還可以建立自己的病歷資料檔案，在隨時(shí)查閱自己的病歷資料的同時(shí)，還可以免費(fèi)接受全國(guó)知名臨床專家的會(huì)診。“對(duì)于專家、患者，還有將來在臨床研究方面都有一定的價(jià)值。”胡寧寧說。(完)
